干细胞，就像一棵树干可以长出树杈、树叶、开花和结果等一样，造血干细胞是具有极强的长期自我更新及多项分化潜能。研究表明，干细胞可以来源于胚胎和胎儿组织，即胚胎干细胞，又称ES细胞，也可来自于出生后的器官和成年个体组织，即成体干细胞。造血干细胞移植，是患者先接受超大剂量放疗或化疗（通常是致死剂量的放化疗），有时联合其他免疫抑制药物，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后再回输采自自身或他人的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能的一种治疗手段。

造血干细胞移植按照造血干细胞的来源部位可以分成骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血干细胞移植。按照造血干细胞来自病患本身与否可分成自体移植、同基因移植和异基因移植。中间同基因移植是指患者与移植供体为同卵孪生兄弟或姐妹。对急性白血病无供体者,再治疗过程中完全调解后，采用自身造血干细胞用于移植，叫作"自体造血干细胞移植"。因为缓解期骨髓或外周中恶性细胞极少，可以看成为"正常"细胞，但是这其中的复发率是极高的，所以疗效比异体移植稍差。人类正在研究一些比较不一样的“净化”方法，用来消除骨髓中的恶性细胞，可望进一步提高自体移植的疗。